Medicamento pode tratar a doença de Huntington


03/01/2018

Pela primeira vez, cientistas da Universidade College London, na Inglaterra, desenvolveram um tratamento revolucionário contra a doença de Huntington,problema hereditário que causa danos irreversíveis no cérebro. Segundo o estudo, divulgado nesta segunda-feira, o medicamento experimental é capaz de retardar a progressão da doença ao corrigir a mutação do gene que a desencadeia.

Os testes envolveram 46 homens e mulheres em estágios iniciais da doença no Reino Unido, na Alemanha e no Canadá. Cerca de 25% desses voluntários receberam doses placebo do medicamento. Já os pacientes do grupo experimental receberam quatro injeções mensais, cujas doses aumentaram ao longo do tempo, com intervalo de um mês cada.

Depois de receberem o tratamento, as concentrações da proteína responsável pelos efeitos danosos da doença diminuíram de forma significativa e proporcional à dose injetada. Essa associação, segundo os cientistas, indica um efeito ainda mais potente.

“O medicamento mostrou-se seguro e bem tolerado pelos pacientes. Este é provavelmente o momento mais significativo na história da doença, desde o gene isolado.”, disse Sarah Tabrizi, principal autora do trabalho e diretora do centro de estudos sobre a doença de Huntington da instituição, à rede britânica BBC .

Revolucionário

De acordo com a especialista, esse é o primeiro estudo a mostrar um tratamento efetivo na redução da progressão da doença. Até então, os tratamentos convencionais alcançavam somente os sintomas do Huntington, sem melhoras significativas.

A nova terapia, uma cadeia sintética de DNA, tem causado euforia na comunidade científica pois, conforme os resultados da pesquisa, ela pode ser adaptada para tratar outras doenças neurodegenerativas, como o Parkinson e o Alzheimer.

Para produzir o medicamento a uso clínico, a gigante farmacêutica Roche pagou uma taxa de licença de 45 milhões de dólares.

Como funciona

Pessoas com a doença apresentam uma mutação na seção do DNA conhecida como gene huntingtin (HTT). Normalmente, esse gene contém instruções para a produção da proteína huntingtina, que é vital para o desenvolvimento do cérebro. No entanto, um erro genético corrompe as instruções de formação dessa proteína, transformando-a em uma assassina de células cerebrais e causando os efeitos irreversíveis da doença.

O novo tratamento atua silenciando esse gene ao interceptar e ‘matar’ o RNA mensageiro, estrutura responsável por enviar a mensagem de produção da proteína. Como o medicamento precisa atuar diretamente no cérebro, é necessário que ele seja injetado diretamente no líquido cefalorraquidiano, fluido que circula nos espaços entre a medula espinhal e o cérebro, com uma agulha de cerca de 10 centímetros.

“Se me perguntassem, cinco anos atrás, se isso poderia funcionar, eu teria dito que não. O fato é que ele funciona e é realmente notável”, afirmou John Hardy, neurocientista da Universidade College London, que não teve envolvimento no estudo.



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